편의성을 높인 경구용 고셔병 치료제로서환자 및 가족의 삶의 질 개선 기대 글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)의 스페셜티케어 사업부문인 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 “사노피 젠자임”, 대표: 박희경)의 제 1형 고셔병 경구용 치료제 세레델가(성분명: 엘리글루스타트)가 국민건강보험 요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 11월 1일부터 건강보험급여를 적용 받게 된다. 제 1형 고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 희귀질환인 리소좀 축적 질환의 한 종류로, 중증일 경우 생명을 위협할 수 있으며 완치가 불가능하지만 치료를 통해 효과적으로 관리될 수 있다.1,2 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생하며, 국내에는 약 50명가족에서 환자 60여 명이 있는 것으로 추정되고 있다.3 세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소(glucosylcermide synthase)를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소(acid β-glucosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(Substrate reduction therapy, SRT)이다.4,5 세레델가는 기존에 표준요법으로 사용되어 왔던 정맥
HER2 양성 전이성 유방암에서최장기 생존기간 제공[2]한 치료 옵션 퍼제타® ㈜한국로슈(대표이사: 매트 사우스, Matt Sause)는 HER2 양성 유방암 치료제 퍼제타®가 보건복지부 국민건강보험 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 6월 1일자로 건강보험급여가 적용된다고 밝혔다1. 퍼제타®는 전이성 유방암에 대해 항 HER2 치료 또는 화학요법 치료를 받은 적이 없는 HER2 양성 전이성 또는 절제 불가능한 국소 재발성 유방암 환자에서 1차 치료요법으로 트라스투주맙 및 도세탁셀과 병용투여 시 보험급여가 적용돼 환자는 약값의 5%만 부담하면 된다1. 수술 전 보조요법에서는 퍼제타®를 제외하고 함께 투여하는 병용약제 트라스투주맙·도세탁셀과 플루오로우라실·에피루비신·사이클로포스파마이드 또는 카보플라틴에 급여가 적용된다. 수술 전/후 보조요법으로 1년 동안 투여 받는 트라스투주맙에도 급여가 적용되어 전체 치료 비용 부담이 줄어든다1. HER2 양성 전이성 유방암 치료제 사상 약 5년(56.5개월)이라는 최장 기간의 전체 생존 기간(Overal Survival, OS)을 입증한2 퍼제타®는 2013년 5월 한국식품의약품안전처에 허가를 획득했으